Terapia celular para la enfermedad de Parkinson

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En la actualidad, todavía no hay terapias celulares aprobadas para ningún trastorno cerebral en ningún país. Sin embargo, hay varias terapias en ensayos clínicos en curso, por ejemplo para la esclerosis múltiple, motora neurona enfermedad, accidente cerebrovascular y otras afecciones. Es interesante especular, por lo tanto, qué trastorno será el primero en tener una celda con licencia terapia—Suponiendo que alguno tenga éxito en absoluto.

Predecir tales resultados es imprudente, pero habría una cierta simetría si el primer éxito fuera en la enfermedad de Parkinson, ya que en un sentido importante, la terapia celular en el cerebro comenzó con la enfermedad de Parkinson Enfermedad.

Por terapia celular, nos referimos al tratamiento de una enfermedad o discapacidad mediante la inyección en el paciente de una preparación de células. Los neurocientíficos ahora saben que las células pueden tener múltiples efectos terapéuticos en el cerebro dañado, pero en los primeros días, la atención se centró casi por completo en el reemplazo celular. La mayoría de las enfermedades neurodegenerativas son el resultado de la pérdida celular. A veces es rápido, como en el accidente cerebrovascular isquémico, donde un vaso sanguíneo bloqueado le roba de repente a toda un área del tejido cerebral su suministro de sangre. A veces es lento, como con la enfermedad de Alzheimer, donde, por razones que aún no están claras, las células individuales se pierden gradualmente durante un período de años. En cada caso, se ha propuesto que si las células perdidas pudieran reemplazarse, entonces tal vez la función podría recuperarse.

William Richards Gowers / Dominio público

Fuente: William Richards Gowers / Dominio público

La razón por la que Parkinson parecía una buena apuesta era que la patología más problemática para los pacientes: la pérdida de control del movimiento: parece estar asociado con la pérdida de una población específica de células nerviosas, el dopamina células del mesencéfalo. Entonces, si esta población específica de células pudiera ser reemplazada, quizás los pacientes podrían recuperar la función perdida. Y de hecho, esto es lo que sucede en animales experimentales. Cuando estas células de dopamina se matan experimentalmente en ratas, los animales adquieren una trastorno del movimiento. Esto puede rectificarse en parte mediante la inyección de células de reemplazo.

¿De dónde obtienen los investigadores las células de reemplazo? Son las versiones para bebés de esas células de dopamina, tomadas de un embrión de rata. Estas células nerviosas jóvenes se inyectan en la rata lesionada, y efectivamente, reemplazan las células que la rata ha perdido, y el comportamiento parkinsoniano del animal se recupera.

¿Podría funcionar esto en pacientes humanos? Durante la década de 1980, esto se intentó ampliamente, y aunque (más o menos) trabajó, hubo problemas. Las células equivalentes solo podrían provenir de fetos humanos abortados, y no hace falta decir que algunas personas nunca se sentirían cómodas con eso. Pero más allá de las preocupaciones éticas se encuentran serios problemas clínicos y logísticos. Obtener una preparación celular consistente de restos fetales humanos abortados era casi imposible. Como era de esperar, cuando es apropiado ensayos clínicos controlados finalmente se organizaron, los resultados fueron inconsistentes: algunos pacientes parecían prosperar, pero para otros, la condición parecía peor.

Entonces, ¿dónde tiene la corriente optimismo ¿viene de? Simplemente, ahora tenemos células mucho mejores, es decir, células pluripotentes. La "pluripotencia" representa un concepto clave en la biología de las células madre. Significa el potencial para hacer todo. Una célula pluripotente puede generar cada tipo de célula en el cuerpo. Una descripción completa de lo que son estas células y de dónde provienen tendrá que esperar a otro blog publicar, pero es suficiente decir que, para el cambio de milenio, los científicos habían descubierto cómo generarlos de embriones humanos, y dentro de una década de ese descubrimiento, habían trabajado para hacerlos desde cero, comenzando esencialmente cualquier célula del cuerpo.

Esto ha cambiado el juego para la terapia de la enfermedad de Parkinson y mucho más. Como las células pluripotentes podían producir cualquier cosa, esto incluía las células nerviosas de dopamina. Armado con la experiencia ya adquirida, un método para hacer humanos células de dopamina de bebé ha surgido bastante rápido, y estas células nerviosas humanas generadas artificialmente ahora están cerca de los ensayos clínicos en Japón, el NOS., y Europa.

Los ensayos clínicos pueden tener éxito o fracasar, pero el producto celular ahora comparado con la década de 1980 es muy amplio. mejorado. Consideremos solo un ejemplo de esto. Las células de la década de 1980 simplemente se diseccionaron de un feto abortado, se disociaron, agruparon e inyectaron en el cerebro del paciente. En esa sopa celular había células de dopamina, pero también células de partes vecinas del cerebro, células sanguíneas, meninges, además de cualquier otra cosa que se acumulara en la disección desordenada. Una complicación sería que probablemente se incluirían algunas células inmunes, lo que exacerbaría el problema de la inmunidad. rechazo que siempre se produce cuando las células de un individuo (el feto) se inyectan en otro (el paciente). Del mismo modo, si se incluyeran en la mezcla algunas de las células nerviosas del tipo incorrecto, podrían exacerbar el trastorno del movimiento.

Mientras tanto, los biólogos han trabajado con precisión la ruta genética que genera este tipo específico de células de dopamina del cerebro fetal. Esto significa que ahora entendemos qué genes encender, y en qué secuencia, para generar células nerviosas de dopamina en el cerebro medio a partir de una célula pluripotente. Finalmente, podemos comenzar a pensar en la generación de estas células como un proceso de fabricación definido, que podría repetirse con precisión y exactitud. Ahora, los estudios controlados adecuados se convierten en una posibilidad real. Podemos preguntar, ¿cuántas células son óptimas, dónde deben ir exactamente y cuántas inyecciones por tratamiento?

La terapia con células madre ha caído de bruces más de una vez, y puede volver a hacerlo. Pero hay una verdadera esperanza de que el progreso con la enfermedad de Parkinson sea ahora una posibilidad.

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